Сім'ї закликають уряд Ірландії фінансувати ліки від рідкісних захворювань на тлі затримок з відшкодуванням
Сім'ї та клініцисти в Ірландії вимагають збільшення державного фінансування для ліків від рідкісних захворювань, посилаючись на тривалі затримки з відшкодуванням з боку NCPE. Випадки Арчі Енніса та Емілі Фелікс підкреслюють вплив цих затримок, а історія родини Мартін підкреслює наслідки, що стосуються життя та смерті. NCPE приписує затримки та високі витрати фармацевтичним компаніям.
Сім'ї, активісти та клініцисти в Ірландії закликають збільшити державне фінансування для доступу до ліків від рідкісних захворювань, які вражають приблизно 300 000 людей з 6 000 станів.
Рішення щодо відшкодування вартості ліків, які приймає Національний центр фармакоекономіки (NCPE), можуть займати роки. Арчі Еннісу, 7 років, з діагнозом м'язова дистрофія Дюшенна, відмовлено у відшкодуванні вартості Гівіностату через занепокоєння щодо економічної ефективності, незважаючи на європейське схвалення. Його мати, Уна Енніс, наголошує: «Час – це м'язи для наших маленьких хлопчиків, і нам потрібні ці ліки якомога швидше».
Емілі Фелікс, 28 років, з атаксією Фрідрайха, було відмовлено у відшкодуванні вартості Скайкларісу, єдиного схваленого лікування, незважаючи на його доступність в інших європейських країнах. Вона описала грудневу рекомендацію NCPE проти відшкодування як «ляпас».
Досвід родини Мартін підкреслює терміновість: Кіаран, якому в дитинстві діагностували метахоматичну лейкодистрофію (MLD), отримав життєво важливе лікування в Італії до відшкодування в Ірландії, тоді як його старший брат Катал, чиї симптоми прогресували, помер у шість років у 2020 році. Лікування MLD було відшкодовано в Ірландії через три роки після європейського схвалення.
Професор Майкл Баррі, директор NCPE, заявив, що рекомендації ґрунтуються не лише на вартості, а й на співвідношенні клінічної користі препарату та запитуваної ціни. Він пояснив затримки та високі ціни фармацевтичними компаніями, посилаючись на 27-місячну затримку Скайкларісу з моменту європейського схвалення, при цьому оцінка NCPE зайняла лише п'ять місяців. Він підкреслив: «Це співвідношення ціни та якості. Ми стверджуємо, що ці два препарати не пропонують співвідношення ціни та якості. Якщо ви знизите ціну, то так, ви покращите співвідношення ціни та якості».