Семьи призывают правительство Ирландии финансировать лекарства от редких заболеваний на фоне задержек с возмещением
Семьи и врачи в Ирландии требуют увеличения государственного финансирования для лекарств от редких заболеваний, ссылаясь на длительные задержки с возмещением со стороны NCPE. Случаи Арчи Энниса и Эмили Феликс подчеркивают влияние этих задержек, а история семьи Мартин указывает на последствия, касающиеся жизни и смерти. NCPE приписывает задержки и высокие затраты фармацевтическим компаниям.
Семьи, активисты и врачи в Ирландии призывают к увеличению государственного финансирования для доступа к лекарствам от редких заболеваний, которые затрагивают около 300 000 человек с 6 000 различными состояниями.
Решения о возмещении стоимости лекарств, принимаемые Национальным центром фармакоэкономики (NCPE), могут занимать годы. Арчи Эннису, 7 лет, с диагнозом мышечная дистрофия Дюшенна, отказано в возмещении стоимости Гивиностата из-за опасений по поводу экономической эффективности, несмотря на европейское одобрение. Его мать, Уна Эннис, подчеркивает: «Время — это мышцы для наших маленьких мальчиков, и нам нужно это лекарство как можно скорее».
Эмили Феликс, 28 лет, с атаксией Фридрейха, было отказано в возмещении стоимости Скайклариса, единственного одобренного лечения, несмотря на его доступность в других европейских странах. Она описала декабрьскую рекомендацию NCPE против возмещения как «пощечину».
Опыт семьи Мартин подчеркивает срочность: Киаран, которому в младенчестве был поставлен диагноз метахроматическая лейкодистрофия (MLD), получил жизненно важное лечение в Италии до возмещения в Ирландии, в то время как его старший брат Катал, чьи симптомы прогрессировали, умер в возрасте шести лет в 2020 году. Лечение MLD было возмещено в Ирландии через три года после европейского одобрения.
Профессор Майкл Барри, директор NCPE, заявил, что рекомендации основаны не только на стоимости, но и на соотношении клинической пользы препарата и запрашиваемой цены. Он объяснил задержки и высокие цены фармацевтическими компаниями, сославшись на 27-месячную задержку Скайклариса с момента европейского одобрения, при этом оценка NCPE заняла всего пять месяцев. Он подчеркнул: «Это соотношение цены и качества. Мы говорим, что эти два препарата не предлагают соотношения цены и качества. Если вы снизите цену, то да, вы улучшите соотношение цены и качества».